“對疾病的生物學基礎的了解越來越深，對特定基因在疾病中所發揮的作用的了解也越來越深，”麻省理工學院(MIT)醫學工程與科學研究所的副教授Daniel Anderson說，“問題是，我們怎么樣去利用它。”
Anderson 的實驗室以及MIT的許多其他研究人員目前正在研究一種新的技術，用于遞送RNA和DNA從而治療各種疾病。癌癥是首要目標，不過遞送遺傳物質對于許多由缺陷基因導致的其他疾病也是有幫助的，包括亨廷頓氏癥、血友病等。“我們認為，有很多的基因只要我們能夠打開或者關閉它們，這是能夠帶來治療效果的。”
一個非常有前景的途徑就是RNA干擾(RNAi)，RNAi讓細胞可以對基因表達進行精細的調控。在信使RNA將DNA的蛋白質合成信號送出之前，被稱為 siRNA的RNA短鏈就會對信使RNA進行攔截。科學家希望，通過合成他們所設計的siRNA并將之與特定基因靶定，他們將可以關閉那些致病的基因。
然而，由于在將siRNA安全地遞送至目標組織并繞開其他組織方面存在的挑戰，RNAi的潛力目前還未變成現實。利用病毒作為載體是一個可能的解決方案，但是存在一些安全風險，因此科學家們現在正在研究合成運載工具進行遺傳物質遞送。
Anderson的實驗室正在開發一類叫做lipidoid的材料，這類材料由脂肪分子構成，能夠封包并遞送siRNA鏈。研究已經證實[1]，這些材料能夠有效地運送RNA并使動物的腫瘤縮小。MIT的研究人員目前正在對其進行研發，以便用于人體實驗。這些顆粒能夠一次性運送許多RNA序列，從而讓研究者可以靶定多個基因。“許多的疾病，尤其是癌癥，都很復雜，可能需要關閉多個疾病，或者是在關閉一些基因的同時打開另一些基因。”Anderson說。
Anderson還利用一種叫做“核酸折紙(nucleic-acid origami)”的技術將DNA或RNA折疊為合適的結構，從而可以靶定癌癥細胞。核酸折紙技術是在最近幾年才發展起來的，這種技術可以實現對某種結構中每個原子定位的精確控制——這在其他類型的納米粒子中是很難實現的。
在2012年的一項小鼠實驗中[2]，Anderson的研究證實，被葉酸標記的折疊DNA納米顆粒可以在卵巢癌細胞表面積累，因為卵巢癌細胞表面相比健康的細胞其表面會產生更多的葉酸受體。
多管齊下的治療方法
MIT科赫研究所(David H. Koch Institute)的Paula Hammond教授也在研發新的材料用于RNA以及其他傳統藥物的遞送。利用她的逐層組裝技術，她所構建的納米粒子包含數層各種RNA，或者是RNA與化療藥物的組合。
這種多管齊下的攻擊方式讓研究人員可以設計出切斷腫瘤細胞任何可能的逃跑路線的治療方法。“我們對利用RNAi技術摧毀癌細胞對抗化療的能力的組合療法非常感興趣。”Hammond說。
Hammond目前在這個領域中的研究集中在腫瘤方面，但是這種技術也可以用于治療由感染導致的炎癥。她說，“RNAi技術非常模式化，一旦你了解了你需要影響的基因，你就可以瞄準它們了。”
Hammond的實驗室同時還研究用于醫療設備的涂層，這類涂層能夠釋放出有用的藥物、激素或者生長因子。在一個髖關節植入物涂層項目中[3]，所用的涂層可以釋放出骨生長因子。在一些動物實驗中，Hammond證實這些涂層促進骨頭的自然生長，加強髖關節植入物與機體自身骨頭之間的結合。如果這一成果可以轉化應用至人類臨床，那么它將延長髖關節植入物的使用年限，減少為了更換植入物而不得不進行的外科手術的次數。
Hammond此外還研究可以促進傷口愈合的材料，這些材料可以通過預定的方式釋放出生長因子，她還研發一類超薄的透明涂層，用于在白內障手術后釋放抗炎藥物。
藥物遞送與診斷
戴維•科赫研究所的Michael Cima教授和Robert Langer教授也是研究用于植入身體進行藥物釋放或疾病診斷的納米級及微型設備的。
幾年前，Cima和Langer開始研究可植入芯片，通過體外無線控制的方式進行體內的藥物分散。在去年的臨床試驗中[4]，對這種芯片進行商用開發的公司在試驗中證實，這種設備可以對骨質疏松藥物—通常是通過注射給藥—進行可靠而精確劑量的遞送。
對這種芯片進行開發的公司是MicroCHIPS Inc.，該公司目前正在對設備進行微縮開發，同時增加芯片上的藥物儲孔(去年用于臨床試驗的樣品含有20個藥物儲孔)，這可以將設備的使用年限延長至 30年。Cima表示，通過這種設計，可以讓芯片充當人工腺體，依需要而釋放激素。
這種設備可以用于多種內分泌疾病。“生長、發育以及生育方面的疾病都是重要的、需求尚未得到滿足，或者很難實施治療的領域。”Cima說。
Cima還致力于研發診斷設備[5]，幫助監測腫瘤對治療的反應，或者檢測心臟病風險。他的策略是首先開發用于體外使用的測試—也就是從人體取樣后在實驗室中進行檢測，然后再將感應設備植入人體。這些診斷設備可以在進行某項醫學程序時順帶植入至人體。
例如，當某人被懷疑患有癌癥時，他需要進行活組織檢查。Cima現在正在開發的設備就可以在進行活組織檢查的時候植入到腫瘤部位，利用該設備可以對氧或酸的水平進行檢測—這是確定疾病療法以及反映療效的兩項重要信息。
Cima還開發了另一種利用磁性納米粒子的傳感器[6]。這種傳感器封裝在一個8mm的盤子中，植入到皮膚下可以檢測心臟病發作時釋放的三種蛋白質。因為胸痛而入院的患者都會進行這幾種蛋白質的檢查，但是由于這些蛋白質是在不同時間分泌的，檢查結果含有不確定性。這種傳感器可以通過磁共振成像查看結果，植入到高心臟病風險的患者體內后，可以幫助醫生更容易進行病情診斷。
Cima說，他所有的項目都是基于改善患者醫療條件的愿望而開展的。“我們做這些事情是因為我們可以開發一些很酷的技術，不過更重要的是，我們這樣做是因為臨床上的需求。”
